Лечение орфанных заболеваний у детей - СТРОИТЕЛЬСТВО. ПРОМЫШЛЕННЫЕ ПОЛЫ
24.10.2021

Лечение орфанных заболеваний у детей

Синдром Блау – чрезвычайно редкое аутоиммунное заболевание, которое, по оценкам, встречается менее чем у одного человека на миллион. У пациентов начинают проявляться симптомы в возрасте до 4 лет, и симптомы будут прогрессировать, вызывая серьезные осложнения, такие как слепота и неподвижность суставов. Новое исследование, проведенное учеными CiRA, обнаруживает, что иммунные клетки у пациентов настроены на иммунологический ответ и как определенные методы лечения могут предотвратить это.

Доцент CiRA и педиатр Мегуму Сайто сказал, что в Японии менее 100 зарегистрированных пациентов, врачи мало что могут сделать, чтобы помочь пациентам с синдромом Блау.

«Раньше единственным вариантом лечения были стероиды, но они лечат только симптомы, и состояние пациентов будет продолжать ухудшаться. В последнее время использовались антицитокиновые терапии, особенно терапия анти-TNF, но мы этого не понимаем. как они работают “.

Доктор Йохко Китагава, первый автор исследования, отметил, что TNF является основой аутоиммунной реакции.

«При синдроме Блау макрофаги чрезмерно продуцируют TNF даже в отсутствие патогенов, стимулируя большее количество IFNγ из лимфоцитов, что дополнительно активирует макрофаги. Это становится опасной положительной обратной связью», – сказала она.

Иммунная система включает несколько типов клеток, включая макрофаги и лимфоциты. Каждая из этих ячеек служит своей цели, но, как электрик, сантехник и плотник, они также зависят друг от друга. В ответ на патогены макрофаги связываются с лимфоцитами, секретируя TNF, в то время как лимфоциты отвечают, секретируя IFNγ. Оба эти цитокина имеют фундаментальное значение для иммунной системы .

Исследование показывает, что макрофаги от нелеченных пациентов показали другой паттерн экспрессии генов, чем от здоровых доноров, когда они были стимулированы IFNγ. Китагава сказал, что это различие указывает на то, что макрофаги находятся в состоянии, подготовленном для сильного иммунного ответа.

С другой стороны, макрофаги пациентов, получавших препараты против TNF, не проявляли аномальной продукции цитокинов и вместо этого вели себя как макрофаги от здоровых доноров.

Однако одна проблема, связанная с использованием иммунных клеток пациента , заключается в том, что само лечение может повлиять на клетки, влияя на результаты экспериментов. Поэтому исследователи также приготовили макрофаги из iPS-клеток пациента.

«Мы хотели отделить эффекты окружающей среды, вызванные лечением, от фактического болезненного состояния макрофагов. Обработка анти-TNF может повлиять на состояние макрофагов, но не повлияет на iPS-клетки», – сказал Сайто.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *